U żadnego z pacjentów nie stwierdzono zmian skórnych ani wątroby w ostrym GVHD (Tabela 3), ale u trzech (pacjentów 3, 5 i 11) objawy żołądkowo-jelitowe i wyniki były zgodne z ostrą GVHD. Dwóch z tych pacjentów miało tylko biegunkę, a jeden miał krwotok z przewodu pokarmowego. Te niespecyficzne zdarzenia mogły być spowodowane jednoczesną grypą A (u pacjenta 3), utrzymującymi się toksycznymi działaniami żołądkowo-jelitowymi w dniu 20 po chemioradioterapii (u Pacjenta 5) i udokumentowaną nietolerancją preparatu dla niemowląt (u Pacjenta 11). Niemniej jednak, na podstawie objętości stolca i próbek pobranych z biopsji, wykazujących apoptozę lub zwyrodnienie komórek krypt, Pacjent 3 został uznany za mającego GVHD o ogólnym wskaźniku oceny BTR dla IBMTR (zajęcie skóry i wątroby, stadium 0, zajęcie przewodu pokarmowego, etap 2). Ten stan ustąpił w ciągu 10 dni po rozpoczęciu leczenia metyloprednizolonem. Pacjent 11, który miał GVHD z ogólną oceną B (zajęcie skóry i wątroby, stadium 0, zajęcie przewodu pokarmowego, etap 2), również miał odpowiedź na kortykosteroidy. Pacjent 5 miał GVHD z ogólną oceną C (zajęcie skóry i wątroby, stadium 0, zajęcie przewodu pokarmowego, etap 3). Wydalenie stolca zmniejszyło się czasowo w wyniku leczenia kortykosteroidami, a następnie biegunka utrzymywała się do śmierci w 39. dniu. Sekcja zwłok wykazała niedokrwienie i krwotok, bez objawów GVHD, co sugeruje, że GVHD zostało skutecznie leczone lub że pacjent nie miał GVHD. Ograniczona autopsja (pacjent 4) lub pełna autopsja (pacjenci 2, 5 i 6) nie ujawniły patologicznych dowodów na GVHD.
Tylko jeden z pacjentów, którym podano cytarabinę w celu leczenia, otrzymał całą zamierzoną profilaktykę GVHD. Tylko połowa pacjentów otrzymujących cytarabinę otrzymała w dniu 3 zamierzoną dawkę metotreksatu, tylko dwa z ośmiu zrobiło to w dniu 6, a żaden z siedmiu pacjentów, którzy mogliby być poddani ocenie, nie uległ takiemu w dniu 11 (Tabela 3). Oczekiwano, że cyklosporyna będzie kontynuowana przez 6 do 12 miesięcy po transplantacji. W miarę postępu badania docelowy minimalny poziom cyklosporyny obniżył się z 200 do 300 mg na mililitr do 100 do 150 mg na mililitr, a cyklosporynę przerwano znacznie wcześniej niż oczekiwano (w dniach 289, 88, 122, 101 i 120 dla Pacjenci odpowiednio 3, 7, 9, 10 i 12).
Wyniki kliniczne
Wynik oceniono na podstawie klasyfikacji choroby (tabela 3). Spośród pacjentów obciążonych dużym ryzykiem jeden zmarł we wczesnej fazie leczenia, a 3 osoby były żywe, wolne od choroby, a w domu nie otrzymywały cyklosporyny, kortykosteroidów ani innego leczenia immunosupresyjnego; nie mają oznak przewlekłej GVHD. Pacjent 10, który otrzymał przeszczep szpiku kostnego z powodu wrodzonej amegakariocytopenii, ma prawidłową hematopoezę i liczbę płytek krwi większą niż 250 000 na mikrolitr. Ani pacjent 3, ani pacjent 7 nie ma klinicznych dowodów na nawrót białaczki i nie wykryto żadnych dowodów na białaczkę w analizie PCR próbek szpiku kostnego (od dnia 754 w przypadku Pacjenta 3 i dnia 391 w przypadku Pacjenta 7) przy użyciu sond oligonukleotydowych specyficznych dla allelu dla rearanżacji obecnych w komórkach białaczkowych pre-przesiewowych pacjentów.
Jeden z ośmiu pacjentów z niskim ryzykiem zmarł w 60. dniu po nawrocie ostrej białaczki szpikowej
[podobne: Choroba Perthesa, diltiazem, ambrisentan ]
[podobne: nerwica serca objawy, niewydolność nerek objawy, niewydolność żylna ]
